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顺发彩票app手机网 创业但不差钱,因为他们手握巧然天成的新型治疗黑科技

发布日期:2020-01-09 14:56:56

顺发彩票app手机网 创业但不差钱,因为他们手握巧然天成的新型治疗黑科技

顺发彩票app手机网,在医疗圈混迹一段时间之后,我发现医疗科技的革新真是日新月异。你以为最近已经出了好几项黑科技了,应该可以消停几天了吧。可是全世界有那么多科学家,专注于各自不同的研究领域,几乎每天都能有新成果。我以为我会逐渐的产生审“新”疲劳,可是科学家给你的意外惊喜,总会让你又心潮澎湃。

今天给大家介绍两种一般人想不到的治疗手段。为什么要单单的介绍这两家呢?因为一家创业公司拿到高达5亿美元的订单;另外一家一成立就获得了2500万美元的融资,更重要的是,它的技术实在是太过瘾,在我有限的词汇储备里,我只能找到一个词形容这项技术“巧然天成”。

有压力才有治病的动力

12月7日制药巨头罗氏(roche)与初创公司sqz biotech达成5亿美元的合作订单。双方将依托sqz的技术平台,共同开展癌症的免疫治疗研究。如果继续翻翻sqz的主页你会发现,sqz在2015年被fiercebiotech评选为“15大热门公司”之一;它的技术平台在2014年被美国著名科普杂志《科学美国人》评选为“十大改变世界的创意”之一。

那么名不见经传的sqz究竟掌握了什么黑科技?

sqz是一家位于波士顿的创业公司,由麻省理工大学的armon sharei创办于2013年。一个偶然的机会,sharei发现了一种“劫持”细胞的技术,sqz就应运而生。掌握了这种技术,你就可以将你感兴趣的东西放到细胞里面去,例如多肽、抗原、抗体、其他蛋白质,以及核酸和纳米材料等。听上去好像挺一般的。那是因为你不知道sqz打算凭借这项技术进军癌症免疫治疗产业。

“劫持”细胞是科学研究和临床治疗中经常会使用到的一种技术。往简单了说,就是让细胞做我们想让它做的事情(想想劫持飞机,歹徒让机长开哪里,机长就只能开到哪里)。

“劫持”细胞面临的一个难题是:“歹徒”究竟该如何进入细胞(要不然你只能说你是“逮到”细胞了)。传统的方法有三种:物理法(电击)、化学法(用化学物质改变细胞膜通透性)、生物法(病毒载体)。但是这几种方面都有自身的局限性,要么是适用范围窄,要么是效率低,要么是对细胞本身有毒害作用。

sharei在mit的实验就是打算攻克这个难题的。在一次非常规实验中,sharei发现细胞在受到挤压之后发生了变形(这好像是废话),但就在这个时候,细胞悬浮液中的大分子物质进到细胞里面去了!革命性的时刻就这样猝不及防的出现了,cellsqueeze平台诞生了。

后来sharei发现这种技术还可以用在脆弱而敏感的干细胞和免疫细胞上。将cellsqueeze平台用于癌症的免疫治疗的想法就此产生。

免疫治疗作为一种癌症的新疗法,被人类寄予了厚望。当然,它也是很争气,我们时常可以看到免疫治疗将患者从死亡线上拉回来。目前的免疫治疗主要是直接对t细胞(基因编辑)下手;或者使用免疫检查点抑制剂,提升t细胞的战斗力。该类方法虽然可以激发较强的免疫反应,但是免疫反应的特异性较高,广谱性差。

sharei打算借助cellsqueeze平台对b细胞动手。

b细胞在人体的免疫防御中功能非常多,其中有一个功能是将体液中存在的抗原“送给”t细胞,以激活t细胞,促进t细胞的增殖,进而引发强大的免疫反应。但是正常情况下,b细胞可以识别的抗原较少,所以一般情况下b细胞激发的免疫反应也是有限的。

sharei的做法是,从人体内提取b细胞和大量抗原(b细胞能识别和不能识别的),通过cellsqueeze技术将大量种类繁多的抗原一股脑的导入b细胞内,这样一来输送回体内的b细胞就可以激发更强烈的t细胞免疫反应。

动画来自stat

从sqz的实验结果来看,与传统“劫持”细胞的技术相比,cellsqueeze的效率提高了数十倍,而且对细胞的毒副作用非常小。目前使用cellsqueeze技术,可以在1秒为100万个b细胞“装载”抗原。

仅就体外的研究和应用来看,cellsqueeze技术技术平台的数据要远远优于传统的技术。但是cellsqueeze不能在体内操作,这是它跟病毒载体比较时的缺点。

“没心没肺”的红细胞也可以成为药

看到这个标题,你可别以为我是在宣扬“血馒头”这种腐朽文化,它可不是靠吃人血馒头治病。

12月9日,在flagship venturelabs孵化了18个月的突破性治疗平台rubius therapeutics诞生了。rubius获得了“鸡妈妈”flagship venture的2500万美元启动资金,主要用于支持新药的临床试验。rubius将利用独创的红细胞治疗技术red-cell therapeutics(简称rcts),在自身免疫性疾病、代谢性疾病、癌症和其他严重疾病方面展开应用性研究。

在基因工程技术日益进步的今天,将基因编辑技术用于治疗已经不是难事。然而,对基因编辑技术持有戒心的研究人员,对遗传物质被改造过的细胞作为治疗药物还是有一丝丝顾虑。那么能不能既使用基因编辑技术,又不让被改造过的遗传物质进入人体呢?

怀揣着这个梦想,rubius的ceo avak kahvejian的团队开始了自己的研究。他们选择了人体内一种特殊的细胞--红细胞--作为研究对象,因为成熟的红细胞没有细胞核,就是说它里面没有遗传物质了。那rubius是如何做到的呢?且听我一一道来。

在rubius的实验室,他们先确定治疗疾病所需的蛋白药物,然后将该蛋白对应的基因插入到干细胞的基因组里面;将改造好的干细胞放在一定的条件下培养,诱导它变成红细胞,并开始合成蛋白药物;最后,红细胞前体将细胞核“弹射”到胞外。此时细胞内没有遗传物质,但是药物还在;将携带蛋白药物的红细胞输回患者体内,就可以治病了。实际上rubius可以根据患者的需求,生产出各种各样的具有治疗功能的红细胞。

rubius研发的rcts平台的创新之处在于:巧妙的利用了红细胞成熟过程中会丢弃细胞核的特质,这样一来,研究人员就不用担心遗传物质被改编之后,对人体的未知影响。

据kahvejian介绍,rubius推出的第一款红细胞药物将用于治疗苯丙酮尿症(phenylketonuria,pku)。pku是一种代谢类疾病,在美国的发病率大约为1/13000,每年大约有300个新生婴儿携带该疾病。目前,pku最有效的疗法是:严格控制饮食,降低体内的苯丙氨酸含量。从rubius治疗pku的数据来看,基于rcts的红细胞疗法可以显著降低患者血清中苯丙氨酸水平。

随着科技的进步,研究人员发现了越来越多的人体小秘密,甚至慢慢地开始操纵人体细胞或者组织,他们将新的发现和老的技术进行“重混”,就形成了让人脑洞大开的黑科技。

在我们惊艳于创新者的想象力的时候,还是不能忘记客观的审视一下技术本身。这两种治疗手段,在设计上绝对让人耳目一新。但是,它们目前都面临同一个问题,如何控制“给药”量!具体而言就是,第一种如何控制进入b细胞的抗原等的量,因为引入的抗原量的不同,会激发不同强度的免疫反应;第二种该如何控制目标蛋白在细胞中的表达量?这两个问题应该是这两家公司亟需解决的,因为这直接关系到疾病的治疗效果和患者的生命安全。


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